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30/12/2025, 23:58
Autor: Laura Mendes
No mundo da medicina muito se discute sobre o custo de novos tratamentos e o acesso a eles. Recentemente, a terapia genética Zolgensma, a mais cara do mundo com um custo aproximado de 1,79 milhão de libras, ganhou destaque após um relato emocional de um pai cujo filho recebeu esse medicamento revolucionário. Com isso, as expectativas para crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) mudaram drasticamente, proporcionando não apenas melhoras na saúde, mas também a esperança de uma vida mais longa e ativa.
A atrofia muscular espinhal, uma doença genética rara e devastadora, muitas vezes resulta em morte prematura, com a maioria das crianças afetadas não chegando a completar dois anos. No entanto, a introdução de Zolgensma, que atua corrigindo a causa genética da AME, trouxe um novo otimismo às famílias. Os relatos de sucesso com a medicação estão emergindo, já que os pacientes têm mostrado significativas melhorias motoras, permitindo que possam andar e realizar atividades diárias que antes eram impossíveis.
O desenvolvimento de Zolgensma não teria sido possível sem o investimento inicial significativo de fontes públicas e de caridade. Os National Institutes of Health (NIH) dos Estados Unidos financiaram mais de 450 milhões de dólares em pesquisa sobre a AME, além de um número de fundações que trabalham incessantemente pela cura de doenças raras. Exemplos incluem a Sophia’s Cure e a Gwendolyn Strong Foundation, que desempenharam papéis cruciais na promoção de pesquisas e na arrecadação de fundos para os ensaios clínicos.
Ainda assim, o alto custo do tratamento levantou questões sobre os preços elevados das terapias. Embora muitos falem sobre a impossibilidade financeira para acesso a medicamentos tão caros, é importante notar que, em muitos casos, seguros de saúde e assistência governamental cobrem esses valores exorbitantes. Essa realidade contrasta fortemente com os Estados Unidos, onde a saúde é frequentemente vista como uma mercadoria, mais ligada ao lucro do que ao bem-estar dos pacientes. Em países com sistemas de saúde pública robustos, como o Reino Unido, o acesso ao Zolgensma é baseado em necessidades clínicas, eliminando o fator financeiro da equação para muitas famílias.
Uma das críticas mais frequentes ao alto custo dos tratamentos é que esses valores são frequentemente justificados pelo desenvolvimento farmacêutico, uma operação que requer investimentos colossais para levar uma terapia do laboratório ao mercado. No entanto, um dos debatedores argumentou que, apesar da luta contra os preços, o custo elevado do medicamento pode ser menor do que os custos de cuidados contínuos para uma criança com AME ao longo de sua vida.
Os que defendem a existência de preços elevados para medicamentos argumentam que, sem um retorno significativo sobre o investimento, a indústria farmacêutica não seria incentivada a desenvolver novas terapias. Existem precedentes históricos que mostram que, conforme uma terapia se torna mais comum e uma demanda maior surge, os preços costumam cair, especialmente com a introdução de versões genéricas do medicamento.
Neste caso, a alegria de famílias que agora têm acesso a Zolgensma não pode ser subestimada. O impacto emocional e psicológico de ver uma criança, que antes tinha limitações severas, começar a fazer progressos é inestimável. Para algumas famílias, o medicamento se tornou uma questão de sobrevida, uma chance de um futuro mais promissor.
Embora ainda haja um longo caminho a percorrer na luta contra doenças raras, a aprovação e o uso da Zolgensma demonstram que pesquisas de ponta, financiadas por grandes investimentos públicos e privados, podem fazer a diferença. O relato de uma criança que agora pode andar traz à tona um debate crucial sobre o equilíbrio entre inovação médica, ética e acessibilidade.
Por fim, o caso da Zolgensma ilustra a complexidade do sistema de saúde moderno e o papel vital que a pesquisa financiada pelo governo e organizações não governamentais desempenham. É um lembrete de que, além dos números que frequentemente dominam as discussões sobre custos, existem vidas humanas em jogo. As histórias de famílias, como a do menino que agora pode andar, são o verdadeiro ponto central, pois lembrou ao mundo que a esperança e a cura podem, de fato, começar com o investimento em ciência e solidariedade.
Fontes: Folha de São Paulo, STAT News, M4RD
Detalhes
Zolgensma é uma terapia genética desenvolvida para tratar a atrofia muscular espinhal (AME), uma condição genética que afeta a capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a saúde dos neurônios motores. A medicação é administrada em uma única dose e atua corrigindo a causa genética da doença, oferecendo esperança de melhorias significativas na qualidade de vida e na longevidade das crianças afetadas. É considerada a terapia mais cara do mundo, com um custo aproximado de 1,79 milhão de libras, mas tem mostrado resultados promissores em pacientes.
Resumo
A terapia genética Zolgensma, a mais cara do mundo com um custo de aproximadamente 1,79 milhão de libras, ganhou destaque após um relato emocional de um pai cujo filho recebeu o tratamento. Essa medicação revolucionária trouxe novas esperanças para crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética rara que frequentemente resulta em morte prematura. Zolgensma atua corrigindo a causa genética da AME, permitindo que pacientes apresentem melhorias motoras significativas. O desenvolvimento do medicamento contou com investimentos de fontes públicas e de caridade, como os National Institutes of Health (NIH), que financiaram mais de 450 milhões de dólares em pesquisa. Apesar do alto custo, muitos seguros de saúde e assistência governamental cobrem o tratamento, contrastando com a realidade dos Estados Unidos, onde a saúde é muitas vezes vista como uma mercadoria. A aprovação e uso de Zolgensma destacam a importância da pesquisa financiada por investimentos públicos e privados, mostrando que o avanço médico pode transformar vidas, mesmo em meio a debates sobre ética e acessibilidade.
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